12.10.2022
Pentru a înțelege dovezile din lumea reală sau RWE (real-world evidence) și rolul lor în cercetarea medicală, trebuie mai întâi să definim datele din lumea reală sau RWD (real-world data).
Datele din lumea reală sunt orice date referitoare la starea de sănătate a pacientului și/sau care sunt colectate în contextul furnizării de rutină a îngrijirii medicale.
Potrivit U.S. Food and Drug Administration (FDA), există diferitele tipuri și surse de RWD:
Ocazional, termenii „dovezi din lumea reală” (RWE) și „date din lumea reală” (RWD) sunt folosiți în mod interschimbabil și, în timp ce RWE și RWD sunt, fără îndoială, conectate, acestea sunt concepte distincte. RWD este derivat din diverse surse, așa cum s-a menționat mai sus (date clinice, date generate de pacient și așa mai departe), în timp ce RWE este generat din sortarea și analiza datelor.
Spre deosebire de studiile clinice, în care datele sunt organizate și colectate standardizat încă de la început, crearea RWE necesită evaluarea, validarea și agregarea surselor de date diferite, fragmentate și disparate.
De asemenea, RWE pot fi generate de către diferite modele de studii sau analiză, inclusiv, dar fără a se limita la, studii comparative pe cohorte de mari dimensiuni, studii pragmatice și studii observaționale (prospective și/sau retrospective).
Procesul de generare a RWE este următorul:
1. Datele din lumea reală (RWD) sunt agregate și transformate în RWE prin analize robuste.
2. Dovezile din lumea reală (RWE) oferă perspective bogate asupra a ceea ce se întâmplă de fapt în mediile clinice de zi cu zi și de ce.
3. Definirea și calcularea rezultatelor relevante clinic.
4. Analiza și ajustarea necesară pentru creșterea calității datelor, și pentru a decela factorii de confuzie (confunding factors) care pot influența rezultatele măsurate.
5. Părțile interesate din tot ecosistemul de asistență medicală folosesc aceste informații pentru a ii ajuta să ia decizii mai bune, să mărească siguranța și eficacitatea produselor și, în cele din urmă, să îmbunătățească rezultatele pacienților.
RWE pot oferi o viziune holistică asupra pacienților care, în multe cazuri, nu poate fi produsă de trialurile clinice.
Chiar dacă, trialurile clinice randomizate controlate (Randomized controlled trials - RCTs) sunt standardul de aur pentru medicina bazată pe dovezi, constatările din studiile clinice nu pot fi generalizate la întreaga populație din cauza criteriilor stricte de eligibilitate/includere, limitând valabilitatea lor externă.
Dovezile din lumea reală (RWE), generate în timpul practicii clinice de rutină, sunt din ce în ce mai importante în determinarea eficacității în afara condițiilor strict controlate ale RCT. Prin urmare, studiile RWE completează trialurile clinice prin generalizarea constatărilor rezultate din acestea la populația generală.
În plus, RWE pot oferi informații despre alte domenii, cum ar fi demografia pacienților, cursul bolii, studii de eficacitate a terapiei în populații mici subreprezentate în trialuri, și studii de supraveghere a siguranței terapeutice.
RWE este aici pentru a ne informa ce se întâmplă atunci când medicii tratează o populație diversă de pacienți care nu îndeplinesc criteriile unui grup uniform de pacienți dintr-un studiu clinic.
Companiile farmaceutice și de dispozitive medicale sunt consumatori majori de RWE, deoarece acestea pot oferi valoare pe întregul ciclu de viață al produsului.
EXEMPLE SUGESTIVE:
În 2019, Pfizer a primit aprobare de la FDA pentru Ibrance, un tratament pentru cancerul de sân la bărbați, folosind analiza datelor Pfizer din dosare medicale electronice (EMRs).
„FDA din SUA aprobă Ibrance (palbociclib) pentru tratamentul bărbaților cu cancer de sân metastatic HR+, HER2-”, Pfizer, 4 aprilie 2019, pfizer.com.
Mai mult, în 2017, AstraZeneca a folosit RWE pentru a demonstra că terapia diabetului Farxiga (inhibitor SGLT-2) este eficientă în lumea reală, în special, în comparație cu concurenții săi.
„Studiul CVD-REAL al AstraZeneca arată că inhibitorii SGLT-2 au redus semnificativ decesul și spitalizările pentru insuficiență cardiacă comparativ cu alte medicamente pentru diabetul de tip 2”, AstraZeneca, 19 martie 2017, astrazeneca.com.
În ceea ce privește studiile clinice, RWE joacă un rol important pentru cercetare, deoarece poate influența designul studiului înainte de începerea acestuia, ajutând cercetătorii să identifice potențiali pacienți și să creeze criterii adecvate de includere pentru studiile clinice. Uneori, RWE este folosit pentru a confirma dovezile găsite în studiile clinice, cum ar fi studiul realizat în 2019 de Flatiron, în care TKI EGFR s-au dovedit a fi eficiente în tratamentul NSCLC EGFR Mut+.
Medicii folosesc datele din evidențele/dosarele medicale electronice (EMRs) pentru cercetarea clinică, în timp ce furnizorii de servicii medicale/managerii spitalului folosesc aceleași date pentru a urmări calitatea îngrijirilor oferite în întreaga insituție, inclusiv aderarea la protcoalele de tratament. Mulți medici au efectuat în mod tradițional studii pe pacienții proprii, dar odată cu adopția EMR-urilor, medicii pot acum accesa instantaneu aceleași date pe cohorte mai mari, mărind anvergura cercetării conduse de către medic.
NHS din Marea Britanie a implementat deja prețuri bazate pe valoarea adaugată pentru anumite tratamente, punând țara în fruntea curbei. În 2015, NHS a încheiat un aranjament cu Janssen, în așa fel încăt NHS să primească o reducere dacă pacienții nu s-au vindecat după 12 săptămâni de tratament cu Olysio (un medicament împotriva hepatitei C). De asemenea, Janssen a oferit acces la teste de sânge înainte de începerea tratamentului pentru a identifica persoanele care ar putea să nu răspundă la tratament pentru a îmbunătăți rezultatele studiului.
RWD sunt folosite din ce în ce mai mult și, în unele cazuri, sunt solicitate de către agențiile de reglementare, cum ar fi FDA și EMA, pentru a putea aproba autorizațiile necesare după introducerea pe piață a produsului (post-market clearances). RWE este folosit de autoritățile de reglementare pentru a monitoriza siguranța medicamentelor comercializate folosind atât tehnici clasice de farmacovigilență, cum ar fi sistemele de raportare a evenimentelor adverse, cât și instrumente mai noi, cum ar fi FDA Sentinel Initiative, un sistem activ de supraveghere a siguranței.
Autoritățile de reglementare încep să-și dorească ca RWE să aibă un rol mai important în operațiunile lor. Acest lucru se reflectă în eforturile FDA de a construi un sistem unic de monitorizare a siguranței produselor medicale prin combinarea datelor din dosarele medicale electronice, din cererile de asigurare și din registre.
Plătitorii își evaluează datele de asigurare pentru a ajuta pacienții să-și permită asistența medicală, combinând cererile de asigurare cu datele din dosarele medicale electronice pentru a obține informații precise despre valoarea și eficacitatea furnizorilor sau a proceselor.
De exemplu, setul de date Systemic Anti-Cancer Therapy (SACT) a fost creat în 2011 pentru a documenta terapia în Regatul Unit, pentru a informa deciziile de tratament și pentru a obține o mai bună înțelegere a furnizării de servicii și a metodelor de tratament.
